Nytt konsortium utvecklar RNA-baserad behandling mot Crohns sjukdom

30 september 2022

Lab Per Artursson vid Uppsala universitet ingår i GENEGUT

Lab Per Artursson vid Uppsala universitet ingår i GENEGUT

Med drygt 5 miljoner euro från Horizon Europé ska kunskapskonsortiet GENEGUT utveckla en RNA-baserad terapi mot inflammatorisk sjukdom i mag-tarmkanalen. ”Det inspirerar att anta en utmaning med så omfattande medicinska behov” konstaterar Per Artursson, professor i läkemedelsformulering.

RNA-baserade behandlingar förväntas få allt större betydelse för den moderna vården, och med mRNA-vaccinerna mot covid-19 tog tekniken ännu ett viktigt steg mot sitt breda genombrott. Nästa vetenskapliga utmaning är att säkert leverera RNA-molekylerna till och in i rätt celler, och nu förenas nio universitet och läkemedelsföretag i GENEGUT, ett Europeiskt kunskapskonsortium som tillsammans ska bygga grunden till en RNA-terapi mot Crohns sjukdom, en inflammatorisk sjukdom i mag-tarmkanalen.

– Det är oerhört inspirerande för vår forskargrupp att ta en aktiv roll i GENEGUT. Med 5,4 miljoner euro i finansiering från Horizon Europe ska vi de kommande fyra åren anta en utmaning förknippad med stora medicinska behov, och att konsortiet lyckats samla flera ledande aktörer inom vårt fält ger oss goda utsikter till framgång, konstaterar Per Artursson, professor i läkemedelsformulering vid Uppsala universitet.

Crohns sjukdom kan uppstå i alla delar av mag- och tarmkanalen, men drabbar framför allt i tunntarmens slut. Enbart i Europa insjuknar varje år närmare tre miljoner människor i sjukdomen, vilket orsakar samhället kostnader på ungefär 50 miljarder kronor. Sjukvården saknar alltjämt en botande behandling mot Crohns sjukdom, men med rätt terapi kan patienten leva i princip ett normalt liv.

Madlen Hubert, docent vid institutionen för farmaci
Madlen Hubert, docent, institutionen för farmaci

– GENEGUTs utgångspunkt är att skapa förutsättningar för en helt ny form av RNA-baserade terapier, där vi med biomaterial och kapselteknik ska binda RNA till nanopartiklar som designats i specifikt syfte att penetrera mag- och tarmkanalens barriärer. Vårt team tillför expertis inom bland annat utveckling av nödvändiga cellmodeller, mekanismer vid upptag av RNA-nanopartiklar och intracellulär lokalisering, säger Madlen Hubert, docent vid institutionen för farmaci.

Konsortiets gemensamma målbild är att inom fyra år utveckla ett RNA-baserat läkemedel som kan sväljas i tablett- eller kapselform och att lotsa det fram till kliniska studier. Når behandlingen hela vägen till vården är målet att möjliggöra en oralt tillgänglig terapi mot Crohns sjukdom som selektivt och effektivt riktas mot de inflammerade tarmcellerna.

– RNA-baserade terapier är ett spännande område med enorm potential. Antalet godkända behandlingar ökar i både USA och Europa, men varje ny framgång förutsätter att vi kan leda substanserna rätt i kroppen och aktivera upptaget i cellen. Vår grupp har bred erfarenhet av den typ av forskning som krävs, och jag hoppas att de resultat vi tillför ska bli till stort värde för konsortiet och, på sikt, alla dem som lever med Crohns sjukdom, säger Madlen Hubert.

Fakta

  • GENEGUT är ett tvärvetenskapligt konsortium som koordineras vid University College Cork.
  • Konsortiet förenar 9 partners i 8 europeiska länder vars samlade expertis löper från laboratorium till kliniska studier.
  • I konsortiet ingår Uppsala universitets forskningsmiljö för läkemedelsformulering.